الموافقة على أول دواء لعلاج التليف الكيسي

جي بي سي نيوز-: أعلنت ادارة الغذاء والدواء الامريكية موافقتها على استخدام اول دواء لعلاج التليف الكيسي cystic fibrosis لدى الاشخاص الذين يعانون من نسختين من الطفرات الوراثية المماثلة المكتسبة من كلا الوالدين والتي تدعى طفرة F508del.
هذا الدواء الجديد Orkambi سيتم استخدامه لعلاج المرضى فوق الثانية عشر من عمرهم، ومن يعانون من الطفرة السابقة، والتي تؤدي الى انتاج بروتين غير طبيعي يعمل على تعطيل نقل الماء والكلورايد في الجسم، وبالتالي الاصابة بمرض التليف الكيسي.
وتؤدي الاصابة بمرض التليف الكيسي الى احداث مشاكل في عمل اعضاء الجسم الداخلية وبالاخص الرئتين والبنركياس، ونظرا لعدم وجود علاج له تستمر اعراض المرض تفاقما مؤدية الى الوفاة.
وعلق مدير المصادقة على الادوية الجديدة في ادارة الغذاء والدواء الامريكية الدكتور جون جينكسي John Jenkins في بيان نشر على موقع الادارة الامريكي ان الموافقة على هذا الدواء من شانها ان تساعد في علاج هذه الفئة من المرضى المفتقرين لوجود اي علاج لحالتهم الصحية.
وتم البحث في امانة استخدام هذا الدواء من خلال استهداف 1,108 مشاركا مصابين في التليف الكيسي، وكانت اعمارهم 12 عاما وما فوق، ويعانون من الطفرة F508del. وقام الباحثون بتقسيمهم الى مجموعتين:
المجموعة الاولى تناولت حبتين من الدواء كل 12 ساعة
المجموعة الثانية لم تتناول الدواء.
ووجدوا ان المجموعة الاولى تحسنت كفاءة عمل الرئتين لديهم مقارنة بالمجموعة الثانية. واوضح الباحثون انه لم يتم دراسة كفاءة الدواء على من يعاني من طفرات اخرى غير F508del.
واشار الباحثون ان الاثار الجانبية لاستخدام الدواء تمثلت في:
ضيق النفس
الغثيان
الاسهال
تلوثات المجاري التنفسية العليا Upper respiratory tract infection
طفح جلدي
زيادة النزيف لدى النساء اثناء الحيض.